Vad är rättvis prioritering? Presentation den 3 oktober 2007 av Veronica Hübinette ordförande i MPS-föreningen Hej jag heter Veroncia Hübinette och är ordförande i svenska MPS föreningen Jag vill tacka för att jag fått komma hit och får dela vår verklighet med er

MPS - MukoPolySackaridos MPS I- Hurler - 8 patienter MPS II- Hunter - 5 patienter MPS III- Sanfilippo - 11 patienter MPS IV- Morquio - 5 patienter MPS VI- Marateaux-Lamy - 2 st MPS I- Hurler – 7 patienter varav 6 BMT och 1 på ERT MPS II- Hunter- 5 patienter 3-4 på ERT MPS III- Sanfilippo 10 patienter behandling finns ej MPS IV- Morquio 4 patienter behandling finns ej MPS VI- Marateaux Lamy 3 varav 1 patient BMT, ERT finns också ingen behandlas med det

Hur hjälper Enzymbehandling? Man tillför det enzym som barnet saknar eller inte har tillräckligt av vars uppgift är att bryta ner mucopolysackaridoser Det stoppar upp progressen av sjukdomen (förutom i CNS) och ger en avlagring och därmed förbättrad funktion i många organ Stor skillnad att plötsligt kunna bli förbättrad istället för att bli successivt försämrad där den ena förmågan efter den andra tas ifrån en De inre organen som luftrör, lungor, matstrupe, lever, mjälte, och hjärta avlagras. Barnen får lättare att andas, äta och svälja, blir av med sina smärtor, sina stora magar och får mer energi

Hunterbarn Stort spektrum, En pojke är från Norge och trackeostomerad pga för trånga luftvägar Den här pojken har fått enzymbehandling i ett år och börjat normaliseras i sitt utseende då mucopolysacharidoser avlagras

Enzymterapi och MPS Internationell och Nationellt England Irland USA Italien Spanien Tyskland och Österrike behandlar alla sina MPS I, II och VI barn med enzym. Turkiet Schweiz Belgium Polen och Ungern behandlas MPS barn men inte riktigt alla ännu. Det är genant om Sverige inte kan behandla sällsynta sjukdomar när nästan alla andra länder i Europa gör det Internationell expertis är nu enig om att alla barn med Hunters skall behandlas, även de med påverkan på CNS Nationell expertis tycker att behandlingsindikationerna är solklara för fall som Kalle och vill inte ta medicinskt ansvar om man sätter ut det. Beslutet att inte behandla på Huddinge är inte ett medicinskt beslut utan ett ekonomiskt och därmed även politiskt Det måste finnas nationella riktlinjer för behandling av ovanliga sjukdomar som MPS så behandlingen inte blir godtycklig hur många och vilka som behandlas ser olika ut i de olika länderna England: Everyone with MPS I, MPS II, and MPS VI, is entitled to funding US: Treatments are available to all once approved by the FDA Funded either through private insurance or the government if no private insurance Italy: All on treatment 40 MPS I, 48 with MPS II, 12 with MPS VI Spain: MPS I 20/22 on ERT (2 BMT), MPS II – 17/21 on ERT, MPS VI 5 on ERT Turkey: 1 MPS I on ERT, 6 with MPS VI on ERT Germany: MPS I – 26 on ERT, MPS II – 30 on ERT, MPS VI – 30 on ERT Austria: MPS I – 1/1 on ERT, MPS II 10/17 patients on therapy (others beyond or being evalutated), MPS VI 1/1 on ERT Switzerland: 12 MPS II approval been given for funding, 2/2 MPS VI on ERT Ireland: 6/7 MPS I on ERT, 1/2 MPS II on treatment, MPS VI 3/3 on ERT Belgium: MPS I – 7 BMTor ERT, MPS II – 6/12 on ERT Hungary: MPS I – 4 on ERT Poland: 15/15 with MPS I – on ERT, MPS II – 0/38 patients on ERT, MPS VI 3 start ERT

Kostnadsjämförelser Andra mediciner kostar också mycket pengar - Blödarsjuka 1-1,5 miljoner/patient och år (vid antikroppar kan kostnaden flerdubblas) - Fabry 1,8 miljoner/patient och år - Gaucher 2 miljoner/ patient och år - Pompe 2,5 miljoner/ patient och år - TNF Alfa medicin mot reumatism 200 000/patient och år Ett vårddygn på en barnmedicinsk vårdavdelning kostar 8000kr/dygn 2,88 milj/år Att ha assistent 100 timmar i veckan kostar 1,2 milj /år TNF Alfa medicin mot reumatism 200 000/patient vilket blir totalt en miljard per år för alla patienter i Sverige Man får ca 300 m Motorväg för ett års behandling dvs. för 10 miljoner och 1,5 mil för 50 års behandling. Det kostar i snitt 643 000 kronor att ha en intern på vanlig anstalt/år Ett JAS plan kostar mellan 200-300 miljoner kronor

Europaparlamentets förordning om särläkemedel 141/2000 1. Vissa tillstånd är så sällsynta att kostnaden för att utveckla ett läkemedel för att behandla tillståndet inte skulle täckas av produktens förväntade försäljning 2. Patienter som lider av sällsynta sjukdomar bör ha rätt till samma kvalitet på behandling som andra patienter. Det är därför nödvändigt att främja läkemedelsindustrins forskning, utveckling och försäljning när det gäller lämpliga läkemedel 7. Patienter som lider av dessa tillstånd bör ha rätt till läkemedel av samma kvalitet, säkerhet och ändamålsenlighet som andra patienter. Särläkemedel bör därför genomgå det normala utvärderingsförfarandet 11. Sällsynta sjukdomar har bedömts vara ett prioriterat område för gemenskapsåtgärder 500-1000 miljoner dollar dvs 3-7 miljarder svenska kronor kostar det att utveckla ett läkemedel, vid sällsynta sjukdomar skall den kostnaden delas på kanske bara 400 personer. För att klassas som särläkemedel skall det vara väldigt ovanliga sjukdomar som är mycket allvarliga där ingen annan behandling skall finnas 5. …Som lämplig tröskel betraktas en förekomst hos 5/10 000 personer. Läkemedel avsedda för livshotande, svårt funktionsnedsättande eller allvarliga och kroniska tillstånd bör dock kunna anses vara särläkemedel även om tillståndet förekommer hos fler än 5/10 000

Nationell pott med pengar För att kunna följa särläkemedelsförordningen och kunna bortse från prislappen på medicin så bör det finnas nationella pengar för särläkemedel De flesta andra utvecklade länder har nationella pengar för dessa sjukdomar Om samma läkare som skall besluta om behandling också har budgetansvaret på sjukhuset så är det risk för att man inte får en objektiv bedömning av behandlingsindikationen Läkare bör ha rätt att kunna få följa läkareden och hälso- och sjukvårdslagen utan att utsättas för press att man måste hålla sig till budgetramarna på kliniken Finns det nationella pengar så kommer inte enskilda patienter i kläm Tänk att bli bedömd utefter sin kroppskonstitution att man inte kan få medicin pga att man är för tjock eller för lång tur att Kalle är en cool vältränad kille, tyvärr har han blivit ovanligt lång 172cm pga att Huddinge tidigare gett honom tillväxthormon han väger därmed 2-3 gånger mer än den genomsnittlige Hunterkillen det är anledningen till att Kalle inte nu får medicin Vi anser också att det bör finnas ett takpris på medicinen från läkemedelsbolags sidan

Hälso och sjukvårdslagen (1982:763) 2§ Målet för hälso- och sjukvården är en god hälsa och en vård på lika villkor för hela befolkningen ….Den som har det största behovet av hälso- och sjukvård skall ges företräde till vården (lag 1997:142) 2c § Hälso- och sjukvården skall arbeta för att förebygga ohälsa Olika landsting i Sverige ger olika vård och behandling Man får olika vård beroende på vad man väger Man har nu möjlighet att förebygga ohälsa och försämring av sjukdom med ny enzymbehandling men väljer av ekonomisk skäl att inte göra det

Läkareden Mitt mål skall vara att vårda och främja hälsa, att förebygga sjukdom, samt att bota sjuka och lindra deras plågor utan att diskriminera Man väljer att inte förbygga sjukdom Eller att lindra plågor diskriminerad har Kalle blivit dels då tre andra landsting betalar men inte Stockholm, dels för att han är tyngre och därmed för dyr då medicinen betalas per kg kroppsvikt

Etiska principer i sjukvården 1) Människovärdesprincipen, enligt vilken alla människor har lika värde och samma rätt oberoende av personliga egenskaper 2) Behovs-solidaritetsprincipen, enligt vilken resurserna bör satsas på områden (individer) där behoven är störst. 3) Kostnadseffektivitetsprincipen, enligt vilken en rimlig relation mellan kostnader och effekt, mätt i hälsa och livskvalitet, bör eftersträvas vid val mellan olika verksamheter eller åtgärder. Svåra sjukdomar går före lindrigare även om vården av de svårare tillstånden kostar väsentligt mycket mer. Det är oförenligt med de etiska principerna att generellt låta en människas behov stå tillbaka på grund av hans/hennes ålder, födelsevikt, livsstil eller ekonomiska förhållanden. Enligt riksdagsbeslutet bör prioriteringar inom vården baseras på en etisk plattform som består av tre grundläggande principer nämligen: Människovärdesprincipen är överordnad de andra principerna

Prioriteringar Prioriteringsgrupp I Vård av livshotande sjukdomar. Vård av sjukdomar som utan behandling leder till varaktigt invalidiserande tillstånd eller för tidig död. Vård av svåra kroniska sjukdomar. Palliativ vård och vård i livets slutskede. Vård av människor med nedsatt autonomi. sedan 1997 finns en allmän prioriteringsregel i 2 § hälso- och sjukvårdslagen indelade i fyra prioritetsgrupper efter angelägenhetsgrad, (Inom prio ett faller MPS sjukdomarna som uppfyller alla kriterier)

Kostnadsperspektiv Tänk längre - MPS barnen kommer att behöva omfattande insatser från samhället och generera höga sjukvårdskostnader om de inte behandlas Enzymbehandling kan öka möjligheten för två föräldrar att heltidsarbeta och i vissa fall göra det möjligt för patienten att gå ut i arbetslivet Det kommer aldrig vara många barn som behöver särläkemedel så det kommer aldrig bli stora pengar för hälso- och sjukvårdsbudgeten. Många kommer behöva avlastningshem, assistenter, hospice, vårdbidrag, hjälpmedel, anpassat boende och alla andra resurser som behövs sättas in när barnen försämras Skulle barnet även behöva trackeostomeras och behöva assistenter 24 timmar/dygn så innebär det mycket höga kostnader. I Sverige kommer det aldrig finnas mer än kanske 5 Hunterpatienter så det blir ingen rusning efter medicinen.

Etiskt perspektiv Det är en omänsklig situation att som förälder veta att det finns medicin som gör att ens barn inte behöver lida och ev dö, men inte få tillgång till den. Speciellt om man redan fått behandling och blivit bättre Eutanasi-dödshjälp vad är det, är det när man kan förhindra lidande eller död och inte gör det? Man väljer inte vilken sjukdom man skall drabbas av. För att samhällsmedborgare skall känna sig trygga måste vi behandla alla sjukdomar på bästa möjliga sätt. Jämlikhet och rättvisa kräver att man behandlar alla diagnoser oavsett om den är sällsynt eller vanlig

Alla har rätt till ett bra liv -det är rättvisa-