Kvalitetsregisterforskning – nya möjligheter och utmaningar Metodologiska utmaningar Organisatoriska utmaningar Ekonomiska utmaningar

Kvalitetsregisterforskning – nya möjligheter och utmaningar Non-randomized comparative effectiveness studies Linking of Quality registries with cohort studies and laboratory databases, electronic patient records Register Observational studies Prognostic tools Biobanking RRCT diagnostics treatment Registry-based randomized clinical trials

Kvalitetsregisterforskning – nya möjligheter och utmaningar Utmaningar inom kvalitetsregisterforskningen, Bertil Lindahl Komplexa registerstudier, strategier när flera datakällor kopplas, Johan Askling Pragmatiska kliniska studier, Stefan James

Observationella registerstudier av behandlingseffekter: hypotesgenering alternativ när det inte finns randomiserade studier eller när dessa är otillräckliga för att verifiera effekter visade i RCTs i klinisk praxis

Register studier Svagheter Styrkor Confounding factors ofta omöjliga att fullt kompensera för trots avancerad statistik Datakvalitén ofta sämre Missing values – kan ge oönskad selektion Fodrar ofta avancerad statistik med multivarabel analys och propensity score, svårvärderat, ”svarta lådan” effekten, risk för övervärdering. Styrkor Kliniskt viktiga endpoints – sällan surrogat endpoints Stora studerade grupper tillåter analys av ovanliga händelser och endpoints Oselekterade populationer – generaliserbara resultat till ”alla” patienter Alla centers är med – resultaten kan generaliseras till alla typer av sjukhus Billigare Snabbare

Registerstudier - kan vi göra bättre? Patientberoende faktorer Kända och mätta faktorer kan hanteras i den statistiska analysen

Registerstudier - kan vi göra bättre? Patientberoende faktorer Kända och mätta faktorer kan hanteras i den statistiska analysen Mäter vi rätt faktorer – utnyttjar vi de data som finns tillgängliga?

Kan man lita på observationsstudier? Varför går det snett ibland? Östrogenbehandling och risk för CHD Måns Rosen

Risk för CHD efter östrogenbehandling (HRT) före och efter kontroll för socio-ekonomiska faktorer Källa: Humphrey LL et al Ann Intern Med 2002;137:273-84 Måns Rosen

Kan man lita på observationsstudier? Varför går det snett ibland? Östrogenbehandling och risk för CHD Riskerna för felslut vid observationsstudier verkar vara störst när det gäller icke-akuta åtgärder som kan efterfrågas av välinformerade patienter => Justera för socioekonomi Måns Rosen

Risk för CHD efter östrogenbehandling (HRT) före och efter kontroll för socio-ekonomiska faktorer Källa: Humphrey LL et al Ann Intern Med 2002;137:273-84 Måns Rosen

Fråga Fler exempel på viktiga störfaktorer som vi har eller borde ha data på ? QoL Fraility Lab-värden

Registerstudier - kan vi göra bättre? Patientberoende faktorer Kända och mätta faktorer kan hanteras i den statistiska analysen Men om inte faktorn finns registrerad eller är okänd? (unmeasured or hidden confounders) Känslighetsanalyser – hur sannolikt är det att det finns viktiga confounders som vi inte har lyckats justera för?

Restriktion Suplemental figure 1. B. Distribution of propensity scores in patients with and without ACEI/ARB treatment at discharge. Restriktion

Registerstudier - kan vi göra bättre? Per Johansson, professor Uppsala universitet (Statistik och UCLS), IFAU, ISF och IZA

Ex vid Propenisity score matching Per Johansson, professor Uppsala universitet (Statistik och UCLS), IFAU, ISF och IZA

Per Johansson, professor Uppsala universitet (Statistik och UCLS), IFAU, ISF och IZA

Fråga Andra exempel på känslighetsanalyser som ni använt er av? QoL Fraility

Registerstudier - kan vi göra bättre? Patientberoende faktorer Patientoberoende faktorer Utnyttja ”naturliga experiment”

Design – naturliga experiment Per Johansson, professor Uppsala universitet (Statistik och UCLS), IFAU, ISF och IZA

Fråga Kan vi sträva mer efter att ”skapa” naturliga experiment ? QoL Fraility

Topics in Causal Inference: Using “natural” experiments in health economic and medical research Course and workshop in Uppsala, June 14-15, 2017 Professor Josh Angrist, MIT Professor Katrine Løken, University of Bergen Associate Professor Tove Fall, Uppsala University www.hefuu.uu.se

Frågor - Datakvalité Har vi kunskap om ”vårt” registers kvalitet (inkl. hälsodataregistren)? Vad är ”tillräcklig” kvalitet? ”Missing variables” – vad kan vi göra för att minska andelen missing? QoL Fraility

27

Point estimates for RCT (filled circles) and observational studies (unfilled circles) Källa: Concato et. al. NEJM 2000;342:1887-92.

RCT versus observational studies Observational studies overestimate the effects Viewed individually, the observational studies had less variability in point estimate than RCT on the same topic (Concato et al NEJM 2000;342:1887-92) The results of well-designed observational studies do not systematically overestimate the magnitude of the effects of treatment as compared with those in RCT (Concato et al NEJM 2000;342:1887-92) We found little evidence that estimates of treatment effects in observational studies reported after 1984 are either consistently larger than or qualitatively different from those obtained in RCTs. (Benson & Hartz, NEJM 2000;342:1878-86). Måns Rosen