Värdering av effektivitet i klinisk vardag NLS 1.2 Jan Liliemark Professor SBU och TLV Statistiska strategier för att hantera skillnader i behandlingseffektivitet mellan randomiserade kliniska prövningar och praktik

Finns flera anledningar till att vi inte borde göra det här Man har försökt förut – gick inte bra Finns många som är skeptiska Om man inte är medveten om metodproblemen kan det bli fel Särskilt problematiskt om utföraren har ekonomiskt intresse av ett visst resultat Kommer att bli hårt jobb

Population Målpopulation Urval RCT Klinisk vardag Kontroll

Bakgrund – varför behövs detta projekt? Vilket värde/nytta får vi av en behandling i klinisk vardag? Hälsoekonomiska värderingar av nya läkemedel bygger på data från RCTer. Om värdet av nya läkemedel är lägre än vad vi tror – suboptimering av sjukvårdens resurser Sidfot

Mer bakgrund Nationella LäkemedelsStrategin, NLS 1.2 Svenska ordförandeskapet 2009 Ordnat införande (och uppföljning) 2012 -14 IMI LM-företag Konsultföretag Krav på uppföljning TLV LV/EMA (villkorat godkännande) LT/NT-rådet Sverige som ”registernation 2.0” Nationella LäkemedelsStrategin, NLS 1.2 Sidfot

Tre (två) stegsraket Systematisk litteratursökning efter statistiska metoder - SBU (Vid behov utveckling av metoder) Piloter för att testa metoder - TLV Sidfot

Experter steg I Stefan Franzén Statistiker Registercentrum Västra Götaland (Nationella Diabetesregistret) Xavier de Luna Professor i statistik Handelshögskolan vid Umeå universitet Katarina Steen Carlsson Hälsoekonom Institutet för Hälso- och Sjukvårdsekonomi (IHE)

Referensgrupp Douglas Lundin Karolina Antonov Rolf Gedeborg, Chefsekonom, TLV Karolina Antonov Apotekare, LIF Rolf Gedeborg, Epidemiolog/anestesiolog, Läkemedelsverket Susanna Eklund Apotekare, SKL Thomas Cars Apotekare/statistiker, läkemedelsenheten, Stockholms läns landsting Marcus Gry Statistiker/epidemiolog, Socialstyrelsen

Expertgrupp steg II Douglas Lundin Hälsoekonom TLV Mervete Miftaraj Statistiker Registercentrum VGR Jan Liliemark Professor SBU/TLV Stefan Franzén Statistiker Registercentrum VGR (Nationella Diabetesregistret) Ann-Marie Svensson Statistiker, bitr. registerhållare Björn Eliasson Professor Institutet för Hälso- och Sjukvårdsekonomi (IHE)

Resultat av ”första steget” I praktiken kan flera olika statistiska metoder användas Matchning på individnivå Viktning på inversen av skattade urvalssannolikheter Responsytemodeller Behandlingen används inte i populationen Man kan förutsäga vilken effekt man kan förvänta sig i klinisk vardag Behandligen redan används i populationen Man kan jämföra utfallet i klinisk vardag med det förväntade utfallet av referensbehandlingen Sidfot

RCT Målpopulation Matchning Viktning

Begränsningar Datatillgången Statistiska metoder kompenserar inte för skillnader för alla typer av faktorer Sidfot

Vilka datakällor finns det? Läkemedelsregistret Övriga hälsodataregister Nationella kvalitetsregister Vårddatabaser (ex. VAL i SLL) Journalsystem Prövningsdatabaser (företagens) Kvalitetsregistren behöver innehålla både läkemedelsdata och outcome data. NLS 2.5: Pilot för att stötta implementering av ett nationellt register för uppföljning av cancerläkemedel

Begränsningar Datatillgången Statistiska metoder kompenserar inte för skillnader för alla typer av faktorer Sidfot

Situationsrelaterade faktorer Patientrelaterade faktorer Medför skillnad mellan förväntat och observerat utfall Patientrelaterade faktorer Möjliga att matcha/vikta Effekt i klinisk prövning Förväntad effekt i klinisk praxis Verkligt utfall i klinisk praxis Patientrelaterade Situationsrelaterade Ålder Samsjuklighet Tumöregenskaper Sjukdomsutbredning Socioekonomiska faktorer Etc. Behandlingsintensitet Patientens följsamhet Behandlarens följsamhet Stödjande behandling/diagnostik Kunskap i organisationen Monitorering Kända patientrelaterade faktorer går att hantera statistiskt Situationsrelaterade faktorer går inte att hantera statistiskt

Begränsningar Datatillgången Statistiska metoder kompenserar inte för skillnader för alla typer av faktorer Det är inte rimligt att extrapolera resultat till patientgrupper vars individer inte finns med i RCT Sidfot

Detta är ett försök – kanske visar att det inte fungerar