Etiska aspekter på särläkemedel Niklas Juth Associate professor Stockholm Centre for Healthcare Ethics (CHE), Karolinska institutet

Etisk fråga i fokus… …rättvis och försvarbar resursfördelning/prioritering

Bakgrund Finns flera definitioner, t.ex. EUs: läkemedel som… Behandlar ovanliga tillstånd (max 5 av 100.000 i populationen) Behandlar “allvarliga” tillstånd: “livshotande eller kroniskt funktionsnedsättande”. (Europakommissionen 141/2000).

Bakgrund Växande område… Utvecklingskostnad för läkemedel (ofta, delvis) oberoende av antalet patienter som kan behandlas…

Bakgrund Två följder: → 1) Typiskt: att få igen för investeringar för utveckling högre för varje enskild patient. → 2) En ökande andel av hälso- och sjukvårdens totala utgifter – svårare och svårare att ignorera alternativkostnad.

Before treatment After 15 weeks After 23 weeks A 38-year-old man with BRAF-mutant melanoma and miliary, subcutaneous metastatic deposits, treated with vemurafenib. Wagle N et al. JCO 2011;29:3085-3096

Bakgrund Föremål för ekonomiskt fördelaktig reglering i de flesta OECD-länder: I praktiken accepteras ofta sämre kostnadseffektivitet för särläkemedel än för behandlingar som riktas mot lika allvarliga men vanligare sjukdomar.

Etisk fråga Är detta försvarbart?

Tre argument för ”ja” …som grundar sig i rättviseöverväganden…

1) ”Sjukdomens storlek är irrelevant”-argumentet… Den ökade kostnaden för särläkemedel är (till viss del och ibland) ett resultat av de riktar sig till relativt få individer. Man kan inte rå för att man har en ovanlig sjukdom. Så, för att utjämna för en moraliskt irrelevant skillnad bör särläkemedel subventioneras i högre grad.

”Sjukdomens storlek är irrelevant”-argumentet… Problem: 1) För bra – gäller det mesta som påverkar behandlingskostnad… 2) Tveksamt om det talar för att subventionera särläkemedel MER (om det innebär undanträngning i en annan ända) – man rår ju inte heller för att man har en vanlig sjukdom…

2) Behovsargument… - att vi har särskilda förpliktelser mot de sämre ställda…

2) Behovsargument… - säger att vi har särskilda förpliktelser mot de sämre ställda… - Kan tolkas olika…

2) Behovsargument… - säger att vi har särskilda förpliktelser mot de sämre ställda… Kan tolkas olika… Hur man än tolkar det: medger att vi ska acceptera sämre (kostnads-)effekt för allvarliga tillstånd, men inte för ovanliga tillstånd…

3) Identifierbarhetsargumentet… Viktigare att hjälpa identifierbara än statistiska individer (rule of rescue) (Statistiska individer: individer som har gynnats (av en behandling) där vi kan identifiera gruppen som individerna tillhör, men inte precis vilka individer i gruppen det är som gynnats, vare sig före eller efter behandlingen, t.ex. högt blodtryck med betablockerare, kolesterol med statiner, infektion med sanitet, malaria med myggnät osv. (billigt för många)…)

Exempel Cf. e.g., statins, which, administered to the proper population, costs $15,000 per QALY (i.e., life years with full life quality in terms of the measurement in question) or 20 saved life-years per yearly Elaprase patient (medicine for Hunter)…

Scott James – case (thought experiment) Terrorists on cruiser-line Option A – kill 499 randomly picked passengers. Option B – kill 498 randomly picked passengers and passenger no. 1000 (only man on deck). On A no. 1000 will survive, on B no. 1000 will surely die, but A means an increased risk of 0.001 for each passenger on sleeping deck to survive.

Scott James - case ”by choosing Option B you bestow a minuscule benefit on any one individual on the sleeping deck at the cost of no. 1000’s life, and this is inconsistent with… fairness, first and foremost.” (p. 38) (Analogy: the child in the pond or donating money (the Vintage boots)…)