Kvalitetsregisterforskning – nya möjligheter och utmaningar

En presentation över ämnet: "Kvalitetsregisterforskning – nya möjligheter och utmaningar"— Presentationens avskrift:

1 Kvalitetsregisterforskning – nya möjligheter och utmaningar
Metodologiska utmaningar Organisatoriska utmaningar Ekonomiska utmaningar

2 Kvalitetsregisterforskning – nya möjligheter och utmaningar
Non-randomized comparative effectiveness studies Linking of Quality registries with cohort studies and laboratory databases, electronic patient records Register Observational studies Prognostic tools Biobanking RRCT diagnostics treatment Registry-based randomized clinical trials

3 Kvalitetsregisterforskning – nya möjligheter och utmaningar
Utmaningar inom kvalitetsregisterforskningen, Bertil Lindahl Komplexa registerstudier, strategier när flera datakällor kopplas, Johan Askling Pragmatiska kliniska studier, Stefan James

4 Observationella registerstudier av behandlingseffekter:
hypotesgenering alternativ när det inte finns randomiserade studier eller när dessa är otillräckliga för att verifiera effekter visade i RCTs i klinisk praxis

5 Register studier Svagheter Styrkor
Confounding factors ofta omöjliga att fullt kompensera för trots avancerad statistik Datakvalitén ofta sämre Missing values – kan ge oönskad selektion Fodrar ofta avancerad statistik med multivarabel analys och propensity score, svårvärderat, ”svarta lådan” effekten, risk för övervärdering. Styrkor Kliniskt viktiga endpoints – sällan surrogat endpoints Stora studerade grupper tillåter analys av ovanliga händelser och endpoints Oselekterade populationer – generaliserbara resultat till ”alla” patienter Alla centers är med – resultaten kan generaliseras till alla typer av sjukhus Billigare Snabbare

6 Registerstudier - kan vi göra bättre?
Patientberoende faktorer Kända och mätta faktorer kan hanteras i den statistiska analysen

7

8 Registerstudier - kan vi göra bättre?
Patientberoende faktorer Kända och mätta faktorer kan hanteras i den statistiska analysen Mäter vi rätt faktorer – utnyttjar vi de data som finns tillgängliga?

9 Kan man lita på observationsstudier? Varför går det snett ibland?
Östrogenbehandling och risk för CHD Måns Rosen

10 Risk för CHD efter östrogenbehandling (HRT) före och efter kontroll för socio-ekonomiska faktorer
Källa: Humphrey LL et al Ann Intern Med 2002;137:273-84 Måns Rosen

11 Kan man lita på observationsstudier? Varför går det snett ibland?
Östrogenbehandling och risk för CHD Riskerna för felslut vid observationsstudier verkar vara störst när det gäller icke-akuta åtgärder som kan efterfrågas av välinformerade patienter => Justera för socioekonomi Måns Rosen

12 Risk för CHD efter östrogenbehandling (HRT) före och efter kontroll för socio-ekonomiska faktorer
Källa: Humphrey LL et al Ann Intern Med 2002;137:273-84 Måns Rosen

13 Fråga Fler exempel på viktiga störfaktorer som vi har eller borde ha data på ? QoL Fraility Lab-värden

14 Registerstudier - kan vi göra bättre?
Patientberoende faktorer Kända och mätta faktorer kan hanteras i den statistiska analysen Men om inte faktorn finns registrerad eller är okänd? (unmeasured or hidden confounders) Känslighetsanalyser – hur sannolikt är det att det finns viktiga confounders som vi inte har lyckats justera för?

15 Restriktion Suplemental figure 1.
B. Distribution of propensity scores in patients with and without ACEI/ARB treatment at discharge. Restriktion

16 Registerstudier - kan vi göra bättre?
Per Johansson, professor Uppsala universitet (Statistik och UCLS), IFAU, ISF och IZA

17 Ex vid Propenisity score matching
Per Johansson, professor Uppsala universitet (Statistik och UCLS), IFAU, ISF och IZA

18 Per Johansson, professor Uppsala universitet (Statistik och UCLS), IFAU, ISF och IZA

19 Fråga Andra exempel på känslighetsanalyser som ni använt er av? QoL
Fraility

20 Registerstudier - kan vi göra bättre?
Patientberoende faktorer Patientoberoende faktorer Utnyttja ”naturliga experiment”

21 Design – naturliga experiment
Per Johansson, professor Uppsala universitet (Statistik och UCLS), IFAU, ISF och IZA

22

23

24 Fråga Kan vi sträva mer efter att ”skapa” naturliga experiment ? QoL
Fraility

25 Topics in Causal Inference:
Using “natural” experiments in health economic and medical research Course and workshop in Uppsala, June 14-15, 2017 Professor Josh Angrist, MIT Professor Katrine Løken, University of Bergen Associate Professor Tove Fall, Uppsala University

26 Frågor - Datakvalité Har vi kunskap om ”vårt” registers kvalitet (inkl. hälsodataregistren)? Vad är ”tillräcklig” kvalitet? ”Missing variables” – vad kan vi göra för att minska andelen missing? QoL Fraility

27 27

28

29 Point estimates for RCT (filled circles) and observational studies (unfilled circles)
Källa: Concato et. al. NEJM 2000;342:

30 RCT versus observational studies
Observational studies overestimate the effects Viewed individually, the observational studies had less variability in point estimate than RCT on the same topic (Concato et al NEJM 2000;342: ) The results of well-designed observational studies do not systematically overestimate the magnitude of the effects of treatment as compared with those in RCT (Concato et al NEJM 2000;342: ) We found little evidence that estimates of treatment effects in observational studies reported after 1984 are either consistently larger than or qualitatively different from those obtained in RCTs. (Benson & Hartz, NEJM 2000;342: ). Måns Rosen