UNIK IMMUNTERAPI MOT METASTASERANDE CANCER

En presentation över ämnet: "UNIK IMMUNTERAPI MOT METASTASERANDE CANCER"— Presentationens avskrift:

1 UNIK IMMUNTERAPI MOT METASTASERANDE CANCER
Mars 2018

2 Immunoterapi - Cancervaccin
RhoVac utvecklar en ny behandling av metastaserande cancer Använder kroppens eget naturliga försvarssystem, genom att aktivera T-celler för att bekämpa cancer RhoVacs terapeutiska cancervaccin RV001 är målinriktad mot proteinet RhoC som finns i hög koncentration i praktiskt talat alla metastaserande cancerceller ⃰ Vi samarbetar med kroppens immunförsvar - istället för att motarbeta det ⃰ Clark et al. 2000; Hakem et al. 2005; Wenandy et al. 2008; Karlsson et al. 2009; Yang et al. 2016; and others Mars 2018

3 RhoC – ett prioriterat cancerantigen
RhoC är direkt involverat i överlevnad och progression av tumörceller RhoC överuttrycks i nästan alla metastatiska cancerceller Mutationer av RhoC i cancer är mycket sällsynta National Cancer Institute (NCI) rankar RhoC som ett prioriterat cancerantigen Mars 2018

4 RhoC-baserad cancervaccin - hur skiljer den sig?
RV001 fokuserar sig på metastaserande cancerceller i tidig metastasering RV001 riktar sig mot mikrometastaser i tidigt stadium av metastasering - inte i den primära tumören. Utveckling av immunresistens är osannolikt I motsats till många andra cancerantigen, överuttrycks RhoC inte förrän i tidig metastaseringsfas - vilket är när sjukdomen normalt diagnostiseras. RV001-peptidlängden påverkar immunsvaret RV001 aktiverar både CD8+ T-celler och CD4+ T-celler som förbättrar immunsvaret jämfört med tidigare peptidbaserade cancervaccin. Mars 2018

5 Målstyrd mot cancer i tidig utveckling
Ny behandling för att förhindra eller begränsa spridning och återfall av cancer Klinisk fas I/II studie i prostata cancer Mars 2018

6 Kliniskt studie, status februari 2018
Fas I/II studie av RV001 - RhoC anticancer vaccin ( identifier: NCT ) Patient grupp Patienter som prostatektomiserats på grund av prostatacancer Mål Primära målet: utvärdera säkerheten och toleransen vid behandling med RV001 Sekundära målet: undersöka det RV001-specifika immunologiska svaret före, under och efter behandling Explorativa målet: undersöka eventuellt sammanband mellan PSA-nivå och immunologiskt svar och potentiellt utvärdera den progressionsfria överlevnaden (PFS) over-all survival (OS). Behandling ock patientrekrytering Subkutan injektion, 11 behandlingar under ca. 30 veckor Rekryteringsfas avslutad juli 2017 (22 patienter) Alla patienter slutbehandlade februari 2018 Safety Review ”inga säkerhetsfrågor, som utgör hinder att fortsätta studien som planerat, har påträffats” Mars 2018

7 Signifikant immunologiskt svar
Positiva immunmonitoreringsdata med INFγ ELIspot Protokollet för analysmetoden har anpassats för RV001 och prover från 8 patienter i den kliniska studien har analyserats Konklusion baserad på 8 patienter som fått 6 av 11 vaccinationer: 7 av 8 patienter svarar på RV001-vaccinet och uttrycker ett signifikant vaccin-medierat immunsvar Hos 6 av 7 patienter noterades signifikant immunsvar redan efter 4 av 11 vaccinationer, dvs att ett specifikt vaccin-medierat immunsvar etablerats redan efter ca 6 veckors behandling. Resultaten av den immunologiska monitoreringen i fas I/II studien förväntas rapporteras i Q Patient Immunsvar Tidpunkt för immunsvar 001 Ja Vaccination 4 och 6 002 003 006 007 Vaccination 6 009 010 Nej - 019 Mars 2018

8 Regulatorisk utveckling
Scientific Advice möte, DMA (Danmark) Accept av ex-vivo data för ”Proof of Principle” Accept av toxikologisk utvecklingsplan Accept av studie-design för First-in-Man-studie Klinisk ansökan (Danmark) Ansökan inlämnad, 7 november 2016 Ansökan godkänd, 4 januari 2017 SME Status (EMA) Ansökan godkänd, januari 2016 SME Briefing Meeting, september 2017 Scientific Advice Procedure (EMA) Förfarande startat, januari 2018 Förmöte med EMA, 20 februari 2018 Förfarande avslutas slutet av april 2018 Mars 2018

9 Utvecklingsplan – status februari 2018
Utveckling av läkemedelssubstans Start av toxikologisk studie Förbereda notering på AktieTorget 2015 2016 2018 2017 Notering på AktieTorget Toxikologisk studie rapporteras Produktion av läkemedelssubstans Utveckling av studie medicin Produktion av studie medicin Godkännande av ansökan om start av klinisk studie Start av klinisk fas I/II-studie Rekrytering av patienter till kliniskt studie Behandling av patienter i kliniskt studie Rapportering av resultat Forskning Planering av klinisk fas IIb-studie Mars 2018

10 Affärsutveckling Bakgrundsdokumentation Kommunikation
Ta fram affärsmodeller Profilera produkten – Target Product Profile Profilera utvecklingsstrategin Ta fram utvecklingskostnader Marknadsanalyser Socioekonomiska effekter Prisstruktur Kommunikation Identifiera potentiella kunder Informera och engagera potentiella kunder Möte en-till-en och på Biopartnering möten Diskussion och förhandling Mars 2018

11 Business case - IP utveckling
PCT inlämnad december 2008 AU – Utfärdat (Dec 2028) USA – Utfärdat (Mar 2032) Avdelad ansökan inlämnad Japan – Utfärdat (Dec 2028) Avdelad ansökan godkänd EU – Utfärdat (Dec 2028) Canada – pending Möjlighet till förlängning finns i alla fem områden. Mars 2018

12 Business case – global marknad
14 miljoner nya cancerpatienter varje året RhoVacs läkemedelskandidat kan potentiellt användas i alla metastaserande cancerformer Global cancermarknad (enligt IMS Institute) 2014: US$ 100 Bn Global marknad för cancervacciner (enligt ”Global Cancer Vaccines Market to 2022”, GBI Research) 2015: US$ 2,5 Bn 2022: US$ 7,5 Bn Mars 2018

13 Business case – Utvecklingsplan 2018 -2021
Toxikologisk studie rapporteras Godkännande av ansökan om start av klinisk studie Start av klinisk fas I/II-studie SME möte med EMA Avsluta klinisk fas I/II studie Start av klinisk fas IIb studie Avsluta fas Ilb studie Potentiell inlämning av NDA / MAA för Accelerated / Conditional Approval 2016 2017 2018 2019 2020 2021 Förmöte, EMA Scientific Advice, EMA Pre-IND Meeting, FDA CTA ev. IND ansökan Forskningssamarbeten: Immunoterapi / immunövervakning - University of Tübingen / Center for Cancer Immune Therapy samt Cancerstamceller – Lunds Universitet. Mars 2018

14 Business Case Resultat från klinisk fas I/II förväntas rapporteras Q2 2018 Projektutvecklingen följer tidsplan och budget Global marknad med potentiellt ca 14 miljoner nya patienter om året Patentskydd i AU, USA, Japan, EU and Canada (pending) fram till december 2028 och mars 2032 (US)  RhoVac avser att utlicensiera eller sälja hela eller delar av verksamheten tidigast efter genomförd klinisk fas I/II-studie (medio 2018) RhoVac diskuterar med potentiella investerare och partners Mars 2018

15 METASTASERANDE CANCER
UNIK IMMUNTERAPI MOT METASTASERANDE CANCER Contact: Anders Ljungqvist, CEO Alexandra Ellervik, CM & PJM Mars 2018